難病は読んで字のごとく（診断や治療が）難しい病気であり，日本では医療提供体制の中で重要な区分の一つを構成している。難病は，①発病機構が不明，②治療法が未確立，③希少，④長期の療養の4条件を満たす疾患と定義され，⑤患者数が一定以下，⑥客観的診断基準の存在の2条件をさらに満たすと指定難病と認定，医療費の助成対象となる。欧米には同様の定義からなる「難病」は存在せず，強いて言えば希少疾患（rare disease）がこれに相当し，日本では希少難病と呼称する場合もある。本稿では，日本特有の医療提供体制であり，世界に誇るべき難病対策の概況と展望を述べる。
日本の難病対策 次の10年に向けて 寄稿 水澤 英洋
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