1．定義
特定臨床研究とは、日本の臨床研究法に基づき規制される臨床研究の一類型である。同法において「臨床研究」とは、医薬品、医療機器又は再生医療等製品を人に用いて、その有効性又は安全性を明らかにする研究と定義されている。そのうち、①医薬品等製造販売業者またはその特殊関係者から研究資金その他の提供を受けて実施される研究、または②未承認もしくは適応外の医薬品等を用いる研究のいずれかに該当するものが、特定臨床研究として位置づけられる。
2．制度の背景と目的
本制度は、臨床研究の透明性および信頼性の確保、ならびに研究対象者の保護を目的として導入された。特に、産業界からの資金提供を受ける研究や、未承認・適応外の医薬品等を用いる研究では、利益相反や安全性に関する懸念が高い。このため、特定臨床研究は、倫理指針のみに基づいて実施される従来の臨床研究と比較して、法令に基づくより厳格な管理および監督の対象とされている。
3．治験との違い
特定臨床研究は、医薬品医療機器等法（薬機法）に基づく「治験」とは明確に区別される。治験は、医薬品や医療機器の製造販売承認を取得することを目的として実施される。一方、特定臨床研究は必ずしも承認申請を目的とするものではないが、その社会的影響の大きさから法的規制の対象とされている。したがって、未承認薬や適応外使用を含む研究であっても、承認取得を目的とする場合は治験に該当し、承認取得を直接の目的としない場合には特定臨床研究に該当する場合が多い。
4．実施手続き
特定臨床研究の実施にあたっては、法令に基づく明確な手続きが求められる。まず、研究責任医師は研究計画書を作成するとともに、利益相反の状況を適切に開示し、管理しなければならない。そのうえで、厚生労働大臣が認定した認定臨床研究審査委員会（Certified Review Board：CRB）による審査および承認を受ける必要がある。
CRBの承認を得た後、研究責任医師は実施計画を厚生労働大臣に提出し、公表を行うことが求められる。これらの手続きを完了して初めて研究を開始することができる。
5．研究実施中の義務
研究実施中においては、重篤な有害事象その他の疾病等が発生した場合には速やかな報告が義務付けられている。また、研究の進捗および安全性に関する定期報告も求められる。さらに、研究の信頼性を確保するためにモニタリングを実施し、研究の内容やリスクに応じて監査を行うことが求められる。
6．研究終了後の対応
研究終了後には、結果を適切に解析し、報告および公表を行わなければならない。これにより、臨床研究の透明性、再現性、および社会的信頼が確保される。
7．まとめ
特定臨床研究とは、単なる臨床研究の一類型ではなく、科学的妥当性、倫理性、透明性および説明責任を確保することを目的として、法令に基づき実施される研究である。研究責任医師には、これらの要件を満たしつつ研究を遂行する責務があり、そのためには臨床薬理学および研究倫理に関する確かな基盤が不可欠である。