1．臨床研究法の制定
2010年頃の日本で行われる臨床研究については、「臨床研究に関する倫理指針」（平成15年厚生労働省告示第255号。以下「倫理指針」 ）という。）に基づいて実施されてきた。倫理指針においては、研究対象者に対するインフォームド・コンセントの実施、個人情報保護などの研究者の責務や、倫理審査委員会での審査などに関する事項が定められていたが、倫理指針の不適合が認められたとしても、行政指導に法的拘束力はなかった。
2012年前後、臨床研究の信頼を失墜するような不適正な事案が複数明らかとなった。これらを受けて厚生労働省は、当該事案などの状況把握と再発防止のための検討を行うため、厚生労働大臣の下に「高血圧症治療薬の臨床研究事案に関する検討委員会」が設置された。本検討会において、関係者に対するヒアリングや関係資料などの調査などが行われ、2014年4月に「高血圧症治療薬の臨床研究事案を踏まえた対応及び再発防止策について（報告書）」 )が取りまとめられた。この報告書においては、研究不正の再発防止策として、倫理指針の見直しの一環として必要な対応を図るべき旨及び法制度の必要性について検討すべき旨を示した。
これらを背景に厚生労働省は、「臨床研究の制度の在り方に関する検討会」を立ち上げ、2014年12月に「臨床研究に係る制度の在り方に関する報告書」 )を取りまとめ、その中で、臨床研究の質を確保し、臨床研究に関する信頼を回復するためには、現行の倫理指針の遵守だけでは十分ではないこと、一方で、法規制によって研究の萎縮を招かないようにすることを示し、一定の範囲の臨床研究については、法規制が必要であると結論付けた。
臨床研究法は、当該報告書において示された「法規制の範囲」や「具体的な規制や対策の内容」などを踏まえて立法され、国会での審議を経て2017年4月に成立・公布され、2018年4月1日に施行 )された。
2．臨床研究法の概要
臨床研究法の目的は、「臨床研究の実施の手続、認定臨床研究審査委員会による審査意見業務の適切な実施のための措置、臨床研究に関する資金等の提供に関する情報の公表の制度等を定めることにより、臨床研究の対象者をはじめとする国民の臨床研究に対する信頼の確保を図ることを通じてその実施を推進し、もって保健衛生の向上に寄与すること」とされている。
臨床研究法 第1章 総則（法第１条 目的、第２条 定義）
1）臨床研究法の適用範囲と2025年の見直し
臨床研究法の対象となる臨床研究とは、「医薬品等を人に対して用いることにより、当該医薬品等の有効性又は安全性を明らかにする研究」と定義している。ここでいう「医薬品等を人に対して用いる」とは、医薬品等（医薬品、医療機器又は再生医療等製品をいう。）を人に対し用いるもののうち、医行為に該当することを行うことをいう。なお、医行為とは、「医師法第17条、歯科医師法第17条及び保健師助産師看護師法第31条の解釈について（通知）」（平成17年7月26日付け医政発第0726005号厚生労働省医政局長通知）における医行為をいう。
なお、この適用範囲については、2025年の法改正により、通常の医療の提供として使用された医薬品などの有効性などについて研究する目的で、研究対象者に著しい負担を与える検査などを行う場合は、研究対象者の適切な保護を図る目的で、その研究について臨床研究法の対象となる旨を明確化された 。
2）特定臨床研究の対象
臨床研究法における臨床研究のうち、以下のいずれかに該当するものを「特定臨床研究」と定義し、臨床研究法の実施基準の遵守義務を課している。
ⅰ 「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」（昭和35年法律第145号）に基づく承認・認証・届出の無い医薬品等を用いて、その有効性又は安全性を明らかにする臨床研究
ⅱ 適応外の用法・用量等で医薬品等を用いて、その有効性又は安全性を明らかにする臨床研究
ⅲ 当該臨床研究における医薬品等製造販売業者またはその特殊関係者（子会社等）から資金の提供を受けて実施される臨床研究
なお、この特定臨床研究の対象についても2025年の法改正により、研究などの円滑な実施を推進することを目的に、上記ⅱの臨床研究において、医薬品などの適応外使用について、薬事承認済みの用法などによる場合とリスクが同程度以下の場合には特定臨床研究から除外された。
3）特定臨床研究以外の臨床研究
臨床研究法における臨床研究のうち、特定臨床研究以外の臨床研究は、臨床研究法の実施基準遵守において努力義務が課せられている。
以下、日本における臨床研究の適用関係を図示する。（図1）
図1 わが国における臨床研究規制（出典：厚生労働省HP「臨床研究法について」より）．
臨床研究法 第２章（臨床研究の実施 法第３～22条）
臨床研究の実施に関する具体の基準は臨床研究法施行規則 ) 第８～38条に定められている。
| 第８条 臨床研究実施基準 | 第20条 臨床研究の対象者に対する補償 |
| 第９条 臨床研究の基本理念 | 第21条 利益相反管理計画の作成等 |
| 第10条 統括管理者等の責務 | 第22条 認定臨床研究審査委員会の意見への対応 |
| 第10条の２ 研究責任医師及び研究分担医師の責務 | 第23条 苦情及び問合せへの対応 |
| 第11条 実施医療機関の管理者等の責務 | 第24条 情報の公表等 |
| 第12条 臨床研究の実施体制 | 第25条 臨床研究に用いる医薬品等の品質の確保等 |
| 第12条の２ 効果安全性評価委員会 | 第26条 臨床研究を行う際の環境への配慮 |
| 第13条 疾病等発生時の対応等 | 第27条 個人情報の取扱い |
| 第14条 研究計画書 | 第28条 本人等の同意 |
| 第15条 不適合の管理 | 第29～35条 （欠番） |
| 第16条 構造設備その他の施設 | 第36条 試料等に係る個人情報の保護に関する措置 |
| 第17条 モニタリング | 第37条 記録の作成 |
| 第18条 監査 | 第38条 個人情報の保護に関する実施医療機関の管理者の協力 |
| 第19条 モニタリング及び監査に従事する者に対する指導等 |
以降の第39（実施計画の提出）～第63条（特定臨床研究以外の臨床研究を実施する場合に講ずべき措置）においても臨床研究法規則を参照されたい。
2025年の法改正の際には、臨床研究法規則も改正されており、「統括管理者」という概念が登場した。「統括管理者」とは、法に規定する臨床研究を実施する者のうち、臨床研究の実施を統括管理する者をいう。統括管理者は、個人、法人又は団体であっても責務を負う者とされている。他方、研究責任医師は当該研究の実施医療機関における研究の実施に責任を負う者となる。
改正前後の責務の比較を表に示す（図2）。
図2 統括管理者と研究責任医師の責務（出典：厚生労働省HP「臨床研究法について」より）
臨床研究法 第３章（認定臨床研究審査委員会 法第23～31条）
臨床研究法における認定臨床研究審査委員会とは、臨床研究に関する専門的な知識経験を有する者により構成される委員会とされており、厚生労働大臣の認定を受けた委員会であって、臨床研究法に掲げる様々な規定や要件に適合していることについて審査意見業務を行うものである。
1）主な審査意見業務
① 実施計画の新規申請あるいは変更申請において意見を求められた場合、実施計画について臨床研究実施基準に照らして審査を行い、特定臨床研究を実施する者に対し、特定臨床研究の実施の適否及び実施に当たって留意すべき事項について意見を述べる業務
② 疾病等報告を受けた場合において、必要があると認めるときは、特定臨床研究実施者に対し、当該報告に係る疾病等の原因の究明又は再発防止のために講ずべき措置について意見を述べる業務
③ 実施計画の定期報告を受けた場合において、必要があると認めるときは、特定臨床研究実施者に対し、当該報告に係る特定臨床研究の実施に当たって留意すべき事項又は改善すべき事項について意見を述べる業務
④ 前三号のほか、必要があると認めるときは、その名称が第五条第一項第八号の認定臨床研究審査委員会として記載されている実施計画により特定臨床研究を実施する者に対し、当該特定臨床研究を臨床研究実施基準に適合させるために改善すべき事項又は疾病等の発生防止のために講ずべき措置について意見を述べる業務
2）特定臨床研究以外の臨床研究の審査
統括管理者から、臨床研究の実施に関する計画に係る意見を求められた場合は、特定臨床研究と同様の業務を行うよう努めなければならない。
3）その他
認定臨床研究審査委員会の委員などには守秘義務が課せられ、設置者には記録の保存や、委員などに対する教育又は研修、認定臨床研究審査委員会の審査手数料、開催日程及び受付状況の公表などが求められる。
なお、認定臨床研究審査委員会の認定の有効期間は3年とされており、有効期間の満了の日の90日前から60日前までの間に、一定の更新要件を満たした上で厚生労働大臣に更新の申請をしなければならないとされている。
臨床研究法 第４章（臨床研究に関する資金等の提供 法第32～34条）
医薬品等製造販売業者又はその特殊関係者（子会社等をいう。以下同じ。）は、当該医薬品等を用いた特定臨床研究を実施する場合、契約の締結、資金等の提供に関する情報等の公表が義務付けられた。
1）契約の締結（法第32条）
医薬品等製造販売業者又はその特殊関係者は、特定臨床研究を実施する者に対し、当該医薬品等製造販売業者が製造販売をし、又はしようとする医薬品等を用いる特定臨床研究についての研究資金等の提供を行うときは、当該研究資金等の額及び内容、当該特定臨床研究の内容その他厚生労働省令で定める事項を定める契約を締結しなければならない。
2）研究資金等の提供に関する情報等の公表（法第33条）
医薬品等製造販売業者又はその特殊関係者は、当該医薬品等製造販売業者が製造販売をし、又はしようとする医薬品等を用いる特定臨床研究についての研究資金等の提供に関する情報のほか、特定臨床研究を実施する者又は当該者と厚生労働省令で定める特殊の関係のある者に対する金銭その他の利益（研究資金等を除く。）の提供に関する情報であってその透明性を確保することが特定臨床研究に対する国民の信頼の確保に資するものとして厚生労働省令で定める情報について、インターネット等において公表しなければならない。
3．臨床研究法の遵守
臨床研究法は、臨床研究を適切に実施するために必要な手続き等を法律や施行規則において定めたものであり、臨床研究の実施者あるいは支援者等、臨床研究の実施に係る者にはその内容について、適切に理解した上で臨床研究の実施に向けた対応が望まれる。また、臨床研究法においては、認定臨床研究審査委員会による一研究一審査、利益相反管理基準に基づく利益相反管理の明確化、公開DBによる臨床研究に関する情報の一元管理化を行うための仕組みが規定された。これらの規定が制定された背景には、臨床研究に係る不適切な事案があり、わが国における臨床研究に関する信頼を回復するためであることを忘れてはならない。この法が適切に遵守され、研究の透明性や研究対象者の保護が確保された上で、わが国における臨床研究がより活性化されることを期待する。