1．研究とは何か
研究とは、解決すべき課題（problem）や答えるべき問い（question）を明確に設定し、それに対して体系的に答えを導き出そうとする活動である。単なる経験の蓄積ではなく、得られた知見を整理し、一定の妥当性をもって他者に共有できる形にまとめることが求められる。したがって、研究の本質はその規模ではなく、「問いの明確性」と「方法の妥当性」、そして「結果の一般化可能性」にある。たとえ小規模な検討であっても、一定の手順に基づき結論を導き、それを公表しうる形に整理していれば、それは研究とみなすことができる。一方で、人を対象とする臨床研究においては、科学的妥当性に加えて倫理性とデータの信頼性が不可欠である。このため、倫理審査や各種規制のもとで適切に実施される必要がある。
2．臨床研究
臨床研究とは、ヒトを対象として行われる研究全般を指し、疾患の成因の解明、診断技術の向上、治療法の有効性・安全性の評価、さらには予防戦略の確立などを目的とする。臨床研究は、その設計や目的に応じていくつかの枠組みに分類されるが、最も基本的な分類は、観察研究と介入研究である。
3．観察研究
観察研究は、研究者が新たな治療や処置を加えることなく、日常診療の中で得られた情報を用いて解析を行う研究である。実臨床に近い状況を反映できる点が特徴であり、大規模な集団を対象とすることも可能である。一方で、背景因子の偏り（交絡）の影響を受けやすく、結果の解釈には注意が必要である。
4．症例報告・症例シリーズ
症例報告は単一の症例を詳細に記述するものであり、症例シリーズは複数例をまとめて共通点を検討する形式である。いずれも新規性の高い現象の提示や仮説形成に有用であるが、比較対象が存在しないため、因果関係の検証や一般化には限界がある。
5．横断研究
横断研究は、ある時点における集団の状態を評価する研究デザインであり、いわば「瞬間的な断面」を捉えるものである。有病率の把握や因子間の関連の探索に適しており、比較的短期間で実施可能である。ただし、時間的な前後関係を追跡しないため、因果関係の判断には適さない。
6．症例対照研究
症例対照研究は、疾患を有する群と有さない群を比較し、過去の曝露歴との関連を検討する方法である。希少疾患の研究に有用であり、効率的に実施できる利点があるが、既往情報に依存するため、記憶バイアスや選択バイアスの影響を受けやすい。
7．コホート研究
コホート研究は、特定の集団を追跡し、曝露の有無によって将来の転帰を比較する研究である。前向き・後ろ向きのいずれの形式もあり、発症率の評価や因果関係の推定に有用である。一方で、長期間の追跡や多くの資源を必要とし、脱落や交絡の影響を受ける可能性がある。
8．介入研究
介入研究は、あらかじめ定めた計画に基づき、薬剤、医療機器、行動療法などの介入を実施し、その効果や安全性を評価する研究である。その代表が臨床試験であり、新規医療技術の有効性を科学的に検証するうえで中心的な役割を担う。特に、無作為化比較試験は、群間の背景差を最小限に抑えることで、因果関係の評価において高い信頼性を有する手法とされている。介入研究の中でも、新しい医薬品等の承認申請に使用するための臨床試験を治験と呼ぶ。