1．臨床試験
臨床研究とは、疾患の理解、診断、治療、予防の向上を目的として、ヒトを対象に行われる研究の総称である。臨床試験とは、薬物療法、外科的処置、診断検査、予防介入などの医療行為を、あらかじめ定めた研究計画に基づいて実施し、その有効性や安全性を科学的に評価する研究である。介入内容が事前に規定され、その結果が体系的に検証される点に特徴がある。すなわち臨床試験は介入研究の大部分に該当する。
2．治験
臨床試験のうち、医薬品や医療機器の承認取得を目的として実施されるものは、日本では「治験」と呼ばれる。すなわち治験とは、新たな医薬品や医療機器について、その有効性および安全性を検証し、規制当局の承認を得ることを目的とした臨床試験である。
治験は「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（薬機法）」に基づいて実施され、ICH-GCP (International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use - Good Clinical Practice)などの国際的基準への適合が求められる。これにより、試験の質の確保、被験者の保護、ならびにデータの信頼性が担保される。
3．企業治験と医師主導治験
承認取得を目的とした臨床試験は、実施主体により、スポンサー主導の企業治験と、医師が企画・主導する医師主導治験に分類される。企業治験は、製薬企業や医療機器企業が研究開発する新規製品の承認取得を主目的としており、十分な資金と開発戦略のもとで計画されることが多く、国際共同試験として大規模に実施される場合も少なくない。
一方、医師主導治験は、大学や医療機関の医師を中心とする研究者チームが主体となって実施される。既存薬の新規適応の探索、希少疾患への対応、あるいは臨床現場から生じる課題の検証など、企業主導では必ずしも優先されない領域において重要な役割を果たす。
企業治験と医師主導治験の主な相違点は、実施主体、研究目的、資金源、ならびに運営体制にある。一方で、承認申請を目的とする治験として実施される場合には、いずれも同一の規制要件を満たす必要がある。すなわち、GCP(Good Clinical Practice)の遵守、倫理審査委員会の承認、安全性評価体制の整備、モニタリングおよびデータ品質管理などが求められる。いずれの試験も、最終的には患者に利益をもたらす信頼性の高いエビデンスを創出することを目的としている点で共通している。
4．治験のステップと拡大する手法
1）早期臨床開発（第Ⅰ相試験〜POC試験）
1-1）第Ⅰ相試験
第Ⅰ相試験は、主に健康成人（あるいは必要に応じて患者）を対象として実施され、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学の評価を目的とする。新薬などが初めてヒトに投与される臨床試験は、特に人初回投与試験（ファースト・イン・ヒューマン：First-in-Human（FIH）試験）と呼ばれる。FIH試験に続いて各種の早期臨床試験が実施されるが、これらはいずれも安全性、忍容性、薬物動態および薬力学の評価を主目的とし、臨床薬理学の知見が中核的役割を担う。早期臨床試験の目標は、予備的な投与量の設定や初期的な安全性情報の取得にあり、その後の開発の基盤を形成する。
1-2）後期第Ⅰ相／前期第Ⅱ相試験：POC（Proof-of-Concept）の確立
POC試験とは、FIH試験などで得られた安全性やPK/PD情報を基に、開発の早期段階において新しい治療概念が臨床的に成立し得るかを検証する臨床試験である。一般に、後期第Ⅰ相試験または早期第Ⅱ相試験として、小規模な患者集団を対象に実施される。対象患者における有効性の初期的検証と安全性の確認が行われ、その結果に基づいて開発を継続すべきか否か、すなわちgo/no-go判断がなされる。この段階は開発戦略上きわめて重要な位置を占める。
2）後期臨床開発（後期第Ⅱ相試験〜第Ⅲ相試験）
2-1）後期第Ⅱ相試験
後期第Ⅱ相試験（第Ⅱb相試験）は、第Ⅲ相試験に先立ち、最適な投与量および投与方法を決定するために実施される。初期の有効性の兆候に基づき、用量反応関係を評価し、検証試験で用いる投与量を選定する。適切な投与量の決定は極めて重要である。
2-2）第Ⅲ相試験
第Ⅲ相試験は、より大規模な患者集団を対象として実施され、有効性と安全性を検証することを目的とする。標準治療との比較などを通じて臨床的有用性を明らかにし、承認申請の根拠となるエビデンスを確立する段階である。この段階で求められるのは、単なる有効性の示唆ではなく、規制当局が承認判断に用いうる十分に信頼性の高いエビデンスである。
2-3）第Ⅳ相試験
治験終了後、すなわち承認後には第Ⅳ相試験（市販後臨床試験）が実施される。これは実臨床下での使用における有効性や安全性を評価するものであり、まれな副作用の検出、長期的影響の把握、適正使用の確立などに寄与する。
5．リアルワールドデータの活用
リアルワールドデータ（real-world data：RWD）とは、日常診療の過程で得られる診療情報（電子カルテ、レセプト、レジストリなど）に基づくデータを指す。従来の臨床試験が厳格な条件下で実施されるのに対し、RWDは実臨床の状況を反映する点に特徴がある。
RWDの活用は市販後研究に限られるものではなく、近年では治験の領域にも広がりつつある。例えば、外部対照群の構築や試験デザインの効率化などに利用され、従来のランダム化比較試験を補完する手法として注目されている。一方で、バイアスの制御やデータ品質の担保といった課題もあり、臨床試験との適切な役割分担が重要である。