1．探索的試験・検証的試験
臨床研究は、一般に段階的な開発プロセスの中で進められる。医薬品開発では、第I相試験で安全性や用量を確認し、第II相試験で有効性の兆候を探索し、第III相試験で有効性と安全性を検証する。このように、初期段階では小規模に安全性や効果の手がかりを把握し、後期段階ではより多くの対象者で確かな結論を得ることが目的となる。各フェーズにはそれぞれ異なる役割があり、段階を踏んでエビデンスを積み上げていくことが重要である。
探索的試験と検証的試験は、この流れの中で位置づけられる概念である。探索的試験は、主に仮説の生成や効果の大きさの見積もりを目的とし、柔軟な解析が行われる。一方、検証的試験は、事前に設定した仮説を厳密に検証することを目的とし、主要評価項目や解析方法、サンプルサイズなどをあらかじめ明確に定めて実施される。探索的試験で得られた知見をもとに検証的試験が計画されることで、信頼性の高い結論に到達することができる。